Novartis meldet Tumorfälle bei Kindern nach Zolgensma-Behandlung

• Novartis meldet neun Tumorfälle bei Kindern, die mit dem Medikament Zolgensma behandelt wurden.
• In zwei Fällen gibt es Hinweise auf einen Zusammenhang mit der Gentherapie.
• Zolgensma kostet rund zwei Millionen Dollar und wird gegen die seltene Muskelkrankheit SMA eingesetzt.

Rund zwei Millionen Dollar kostete die Behandlung mit Zolgensma. Das machte die Gentherapie von Novartis zum teuersten Medikament der Welt. Für Säuglinge und Kleinkinder mit der Diagnose Spinale Muskelatrophie SMA Typ I (siehe Box) bedeutete sie die letzte Rettung. Ihre Familien riefen oftmals zu Spenden auf, um sich das Medikament leisten zu können. Nun meldet der Pharmariese mögliche Sicherheitsrisiken.

Das bedeutet die Diagnose SMA

Sie bewirkt einen fortlaufenden Verfall der Muskelkraft, was schliesslich zum Verlust der Atemmuskulatur und damit zum Ersticken führt. Fast alle Kinder, die daran leiden, sterben ohne Behandlung vor ihrem zweiten Geburtstag. Insgesamt unterscheiden Mediziner zwischen vier verschiedenen Typen der Erkrankung:

SMA Typ I: Erste Symptome treten in den ersten sechs Monaten auf, Betroffene können nie eigenständig sitzen, in über 90 Prozent der Fälle tritt der Tod innerhalb von 18 Monaten ein.

SMA Typ II: Erkrankung taucht im ersten Lebensjahr auf, freies Sitzen möglich, Gehen ohne Hilfe dagegen nicht, eingeschränkte Lebenserwartung.

SMA Typ III: meist Männer betroffen, zeigt sich etwa ab dem 3. Lebensjahr und nimmt einen milden Verlauf, Lebenserwartung unwesentlich reduziert.

SMA Typ IV: Erkrankungsbeginn ab 30 Jahren, verschiedene Verläufe, normale Lebenserwartung

In einer Stellungnahme teilt der Konzern am Freitag mit, dass seit der Erstzulassung im Jahr 2019 neun Meldungen über Tumoren bei behandelten Kindern eingegangen seien. In zwei Fällen konnte offenbar ein Zusammenhang zu Zolgensma hergestellt werden: Bei ihnen sei genetisches Material des für die Therapie verwendeten Transportmittels (des Vektors) in der DNA der Patienten nachgewiesen worden, berichtet die Nachrichtenagentur DPA. Die betroffenen Kinder seien behandelt worden und würden weiterhin medizinisch überwacht. Weitere Informationen liegen derzeit nicht vor.

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Mehr als 6000 Kinder haben Zolgensma erhalten

Zolgensma wird Kindern unter zwei Jahren einmalig als Infusion verabreicht. Es nutzt ein modifiziertes Virus, um eine funktionsfähige Kopie eines Gens in Zellen einzuschleusen. Damit setzt die Therapie direkt an der Ursache der Krankheit an. Laut Novartis haben seit der Zulassung weltweit mehr als 6000 Kinder Zolgensma erhalten. Dies im Rahmen klinischer Studien, spezieller Zugangsprogramme und regulärer Behandlungen.

Potenzielles Risiko war bereits bekannt

Das Basler Unternehmen erklärte laut der Nachrichtenagentur Reuters, es habe die Gesundheitsbehörden in beiden Fällen rechtzeitig und angemessen informiert. Man prüfe laufend neue Sicherheitsinformationen und alle gemeldeten Fälle. Das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch den Einbau von Vektor-DNA in das Erbgut sei bereits in der Fachinformation zu Zolgensma aufgeführt, betonte Novartis.

Wie beurteilst du Zolgensma nach den gemeldeten Tumorfällen bei Kindern?

Die Therapie bleibt für mich ein wichtiger medizinischer Durchbruch.

Laut Reuters hat die Patientenvertretungsorganisation SMA Europe Novartis «dringend aufgefordert, Informationen darüber bereitzustellen, was bekannt ist, was noch unklar ist und was dies für Kinder bedeuten könnte, die eine Behandlung erhalten haben». Die Organisation betont, dass die Zahl der gemeldeten und bestätigten Fälle gering sei. «Auf der Grundlage der aktuell verfügbaren Informationen werden keine Änderungen an der routinemässigen Betreuung oder Nachsorge Ihres Kindes empfohlen, und es sind derzeit keine zusätzlichen Scans, Tests oder Überwachungen erforderlich.»

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Fee Anabelle Riebeling (fee) arbeitet seit 2014 für 20 Minuten. Sie ist stv. Leiterin Wissen/AI, Data und Leiterin des Fachgremiums Faktencheck & Verifikation.